A leukémia a vér rákos betegsége, mely a csontvelőben alakul ki. A hosszú, csöves csontokban lévő csontvelő feladata, hogy a vérben meglévő három fő sejtvonalat folyamatosan termelje (fehérvérsejtek: a fertőzések leküzdésére, vörösvértestek: az oxigén szállítására, vérlemezkék: sérülés esetén a vér megalvadásának elősegítésére).

A leukémiás beteg csontvelője, eddig ismeretlen okból elkezd olyan fehérvérsejteket termelni, amelyek nem fejlődnek megfelelően és önmagukat kontrollálatlanul szaporítják. A korlátlanul szaporodó, működésképtelen fehérvérsejtek fokozatosan "kiszorítják" az egészséges sejteket, így az egyre növekvő számú kóros sejt mellett egyre kevesebb egészséges sejt termelődik.

Amikor a kóros fehérvérsejtek már olyan nagy tömegben szaporodnak, hogy "nem férnek el a csontvelőben", kiszabadulnak a vérkeringésbe, a gyermekben megjelennek a leukémia első tünetei (fertőzések, vérszegénység, vérzések).